CRISPR遗传编辑电子技术是外科手术遗传疾病的革命性方法，然而，该工具尚未被用做有效地外科手术经常性慢性疾病。密苏里大学的大学Dongsheng Duan领导的研究成果小组确定并解决了CRISPR遗传编辑中的的失常，为该电子技术成一种停滞外科手术手段确立了基础性。
CRISPR遗传编辑受天然抵御病毒意志力启发，使研究成果职员通过摘除和移除遗传组中的的特异性来改变DNA遗传序列，这种特异性有可能外科手术多种遗传疾病。Duan和国立卫生研究成果院以及杜克大学的合作者独自一人正在研究成果如何利用CRISPR外科手术朱氏关节动脉硬化（DMD）。
DMD哮喘载运一种会中的断炎帕金森氏症巨噬细胞内导致的遗传特异性，如果缺乏炎帕金森氏症巨噬细胞内，关节巨噬细胞就会变弱最终生还，许多哮喘失去了走路、呼吸和但会瓣膜功能所必需的关节，就这样短暂的生命画上了句点。
“CRISPR从本质上切断了特异性，并将遗传切开在独自一人，”Duan时说。他是的大学分子微生物学和病理学教授。“要做到这一点，CRISPR的分子剪刀（全称Cas9）必需知道在哪里挤压，挤压位置由gRNA决定。我们高兴地挖掘出，通过降低gRNA为数，可以将果蝇数学方法的外科手术有效性从3个年底该线到18个年底。”
Duan的研究小组给6周大的DMD果蝇施用CRISPR系统，他们在此之前采用了被许多研究成果职员使用的广泛作法，等量的Cas9和gRNA。虽然反之亦然施用到关节中的真实感似乎更容易，当研究成果制作团队借此经常性纠正所有体内关节时，这种作法真实感不佳。他们挖掘出，脂质中的的炎帕金森氏症巨噬细胞内并未恢复，瓣膜中的也一样，换句话时说，外科手术不能阻止疾病发展。
进一步调查挖掘出，gRNA标记被可能会消耗了，意味着并未更多的gRNA告诉Cas9应该切哪里。于是，研究成果小组降低了gRNA标记为数，并单调实验，这一新作法显着降低了瓣膜和脂质中的的炎帕金森氏症巨噬细胞内，18个年底的判读期间，果蝇关节瘢痕缩减，瓣膜功能和关节功能都受益了优化。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统外科手术的一个独特失常，”Duan时说。“我们相信，通过降低和优化gRNA药物也许可以解决这一失常，相信也适用做其他CRISPR制剂。”
他们借此新立论有助确立优化CRISPR遗传编辑制剂的基础性。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
相关新闻
相关问答
