Eiger是一家积极参与合作开发和商业转化成转化成凋亡疗法转化成疗严重罕见和超罕见疾眼疾的生一物制制剂公司。近日，该公司日前，已在宾夕法尼亚州市场推出Zokinvy（lonafarnib），该制剂于2020年11月获宾夕法尼亚州FDA审批，常用转化成疗早衰症（Progeria，俗称：哈金森-埃克塞特早衰综合症，HGPS）和早衰；也核纤层肽眼疾（Progeroid Laminopathies，PL）症状，增高死亡者效用。在临床试验中所，Zokinvy转化成疗将死亡者率增高了60%（p=0.0064），千分之缩减2.5年。许多症状使用该制剂一物已超过10年。
在此之前，Zokinvy是全世界第一个获批转化成疗早衰症和早衰；也核纤层肽眼疾（PL）的制剂一物。在审批的同时，FDA颁发给Eiger一张罕见精神科疾眼疾这两项审查汇票（PRV），以奖励该公司在早衰症领域特别强调的突出贡献。在11月23日，Eiger日前，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症分析基金会（PRF）的合作和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席外事官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被证明能增高早衰症症状死亡者效用的制剂一物。为了履行对症状的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合性原计划，包括由专业保健总经理、换到分析者提供的个性转化成背书、为符合条件的症状提供的共同付费贷款以及旨在帮助促成Zokinvy转化成疗的症状的其他症状背书服务。”
在宾夕法尼亚州，大多数已确定的Zokinvy合格症状已通过Eiger的全世界扩充准入原计划给与了Zokinvy转化成疗，迄今为止已加入到Eiger OneCare，这将最大限度勉强过渡到Zokinvy商业转化成供应。
在宾夕法尼亚州，Zokinvy通过这两项审查程序获审批，该制剂迄今为止也在给与欧陆制剂品海关总署（EMA）的较慢评估。此前，Zokinvy已被宾夕法尼亚州FDA和欧盟EMA授予转化成疗早衰症和早衰；也核纤层肽眼疾的遗孤制剂参赛权（ODD）、被FDA授予创出一物参赛权（BTD）和罕见精神科疾眼疾参赛权（RPDD）。
早衰症和早衰；也核纤层肽眼疾（PL）是一独特的、超罕见、性病因早衰性疾眼疾，可造成学童过早凋亡，较慢年轻症状的死亡者。若无权转化成疗，早衰症学童将死于心脏眼疾，平均死亡者年岁14.5岁。据估计，全世界分之一有400例早衰症学童、200例PL学童，其中所差不多180例学童和年轻已被早衰症分析基金会（The Progeria Research Foundation）确认，其中所差不多20人在宾夕法尼亚州、23人在欧陆。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶肽（FTI），可阻断早衰肽的法尼基转化成。该制剂是一种疾眼疾修正疗法，在早衰症学童和年轻中所兼具显著的穴居益处。在早衰症症状中所，Zokinvy将死亡者率增高了60%（p=0.0064），平均穴居间隔时间增高了2.5年。最常见的过敏是消转化成道质子化（呕吐、发烧、恶心），大多数为轻度或中所度（1级或2级）。许多早衰症症状已给与了持续10年以上的Zokinvy转化成疗。
早衰症（HGPS）是一种罕见的、致命的学童较慢凋亡的性病因疾眼疾。该眼疾是由编码方式核纤层肽A（lamin A）的LMNA基因序列中所的关键点凋亡引致的，产生法尼基转化成反常的、有有毒的早衰肽（progerin）。核纤层肽A是线粒体结构设计中所空的一部分，在线粒体结构设计和机能方面发挥重要作用。早衰症学童会死于影响数百万经常性凋亡的相近疾眼疾——缺血性，但脑瘤死亡者的平均年岁为14.5岁。早衰症疾眼疾展示出包括严重发育不全、硬皮眼疾；也皮肤、浑身糖类营养不良、脱发、关节挛缩、软组织发育不良、浑身动脉粥；也硬转化成较慢、心血管机能攀升和中所风。据估计，在全世界范围内，分之一有400例早衰症学童症状。
早衰；也核纤层肽眼疾（progeroid laminopathies）是由核纤层肽A（lamin A）和/或Zmpste24基因序列的一系列凋亡引致的较慢凋亡的遗传，这些凋亡产生各不相近于早衰肽的法尼基转化成肽。虽然不产生早衰肽，但这些基因序列凋亡会造成与早衰肽有重叠但区别于的疾眼疾展示出。总的来说，在全世界范围内，早衰；也核纤层肽眼疾的发眼疾率可能会极低早衰症。
lonafarnib是Eiger公司从默沙东批准后获，该制剂是一种结构上鲜明的、处于中后期合作开发阶段的、以法尼基转移酶为各种因素的口服活性肽，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯转化成的过程参与核糖体的词句。早衰肽是一种法尼基转化成的反常肽，被视为不必被切出，造成与微管紧密结合，从而造成微管有机体的改变和随后的巨噬细胞损伤。lonafarnib可阻断早衰肽的法尼基转化成，已被证实可显著增高早衰症学童的死亡者效用。
除了转化成疗早衰症和早衰；也核纤层肽眼疾之外，Eiger公司也正在合作开发lonafarnib转化成疗丁型高血压眼疾毒（HDV）感染。2018年12月底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib转化成疗丁型高血压眼疾毒感染（HDV）的创出一物参赛权（BTD）和这两项制剂一物参赛权（PRIME）。lonafarnib可抑制淋巴巨噬细胞内HDV复制的异戊二烯转化成步骤，在眼疾毒组装阶段阻断眼疾毒生命周期。
来自多项II期临床分析的数据证实了基于lonafarnib的解决方案转化成疗HDV感染者的和安全性，数据结果显示，在原先未有给与转化成疗（初治）的HDV感染者中所，基于lonafarnib的解决方案达致了使HDV RNA水平增高≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）经常性转化成的联合主要西端，这反映了肾脏状况和眼疾毒学此番的改善。迄今为止，该制剂正处于一项关键性的HDV III期临床分析中所。
丁型高血压是由HDV感染引致，是最严重的一种人类所水痘高血压类型。丁型高血压均在载有乙型高血压眼疾毒（HBV）的变异中所作为共感染而发生，引发比乙型高血压更严重的肾脏疾眼疾，并且会加快胃纤维转化成、胃癌和胃机能衰竭。丁型高血压是一种严重影响全世界人类所身心健康的疾眼疾，该眼疾可能会影响全世界差不多1500万-2000万人。丁型高血压在全世界各不相近北部的流行情况各不相近。据报道，在全世界范围内，差不多4.3%-5.7%的慢性乙型高血压眼疾毒载有者存有HDV感染。在某些北部，包括外蒙古、我国、俄罗斯、中所亚、孟加拉国、土耳其、乌干达、中所东和南美等部分北部，慢性HBV感染者中所HDV的患眼疾率甚至更高，据报道，蒙古和孟加拉国的HBV感染者中所HDV的患眼疾率多达60%（生一物谷Bioon.com）
译者出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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